上市后临床研究

格隆汇8月21日丨四环医药(00460.HK)宣布，集团率先完成的马来酸桂哌齐特注射液(克林澳)(“该药品”)治疗急性缺血性脑卒中的上市后确证临床研究(“该研究”)的主要研究成果，日前发表于英国BMC期刊集团旗下的神经科专刊杂志BMC Neurology。该研究成果的成功发表，使该药品成为截至目前国内脑卒中领域内，继第一个成功完成上市后大型随机对照试验(RCT)确证性研究之后，又领先在国际SCI期刊发表其有效改善脑卒中患者预后，减少致残率的治疗急性缺血性脑卒中药品。BMC Neurology是国际10大期刊集团之一BMC集团下的神经科专刊，主要收录国际上有关神经科领域最新研究进展有关报道。文章自投稿到发表一共历时仅6个月时间，该研究成果在国际SCI杂志的发表证明了国际同行专家对研究结果的高度认可和重视，该研究结果有望对脑卒中诊治指南起到一定的参考价值。该研究纳入了年龄介于18至80岁的急性缺血性脑卒中发病48小时内的中重度患者，接受为期14天的研究药物治疗并完成第90天随访和评估。研究方案设计高度符合目前临床脑卒中患者的诊疗现状。研究结果显示，在主要疗效终点第90天的改良Rankin评分(mRS)上，马来酸桂哌齐特注射液组显著优于对照组。该研究终点反映了患者的残疾程度和预后，是目前国际上采用的评估脑卒中患者预后的黄金标准，该结果提示马来酸桂哌齐特注射液显著降低致残率，从而大大减少患者家庭和社会的经济负担；次要疗效终点Barthel指数的评估结果，亦显示马来酸桂哌齐特注射液组显著优于对照组，该研究终点反映患者生活自理能力，提示马来酸桂哌齐特注射液可明显提高患者回归社会的能力。安全性方面，该研究中未发现该药品新的不良事件，其不良事件发生率跟对照组无明显差异。急性脑卒中作为一种发病率高、致残率高、病死率高及并发症多的疾病，已成为当前中国居民健康的重大威胁。《2018中国卫生健康统计提要》数据显示，2017年脑血管病占中国居民疾病死亡比例在农村人群为23.18%、城市人群为20.52%，这意味着每5位死亡者中就至少有1人死于脑卒中，并且其3个月和1年时死亡╱残疾率分别为37.1%和33.8%。在美国心脏病的死亡率是脑卒中的4至5倍；而中国情况相反，脑卒中的发病率近20年来逐年增加，其死亡率是心脏病的2至3倍。目前国内外治疗急性缺血性脑卒中药物缺乏且现有药物缺乏临床循证证据，《中国急性缺血性脑卒中诊治指南2018》也建议进一步开展临床研究寻找有利于改善脑血循环的药物或方法。而该研究结果显示，该药品促进卒中患者90天后功能恢复效果显著，这意味着通过该药品的有效治疗，大大减少了脑卒中患者的致残率，将至少有几十万人能正常回归社会。该药品是弱钙离子拮抗剂，既可以有效改善脑缺血区域的血供，又可以避免其他钙离子拮抗剂导致的血压过低引起缺血部位的低灌注。该药品由中国医学科学院研制成功，并于2002年注册上市，18年来已经积累了近600万人次的临床使用经验。该研究由中华医学会神经病学分会前任主任委员、北京协和医院神经内科崔丽英教授牵头，由来自全国数十个省、市和直辖市的68家顶尖医院参与(包括北京协和医院、宣武医院、北京医院、解放军总医院、北京大学第一医院、吉林大学第一医院、北京军区总医院等全国知名的三级医院)，最终纳入了1,301例受试者，这是国内自主研制的脑卒中治疗药品中参与中心最多、纳入样本量最大的临床试验，为研究结果的可信度和可重复性提供了重要保障。公司表示，集团相信随着该研究结果的正式发布，该药品也将凭藉其确证性的疗效，使更多患者、家庭及社会受益的同时，重塑脑卒中治疗领域的新格局。

2020年8月27日上午，在益阳市中心医院风湿免疫科医生办公室召开了艾乐明（巴瑞替尼）治疗中国中重度类风湿关节炎患者的IV期临床研究启动会。此次启动会借助网络会议平台，实现北京、上海、南昌、益阳四地同步，南昌大学第二附属医院、益阳市中心医院两家医院同时启动。该研究是由礼来苏州制药有限公司发起的全国多中心研究，北京协和医院曾小峰教授担任组长单位主要研究者（PI），益阳市中心医院伦理委员会主任委员、风湿免疫科主任石坚担任本中心PI，夏丽副主任担任SUBI。会议首先由北京协和医院曾小峰教授致辞，南昌大学第二附属医院风湿免疫科段新旺主任及市中心医院石坚主任作为首家启动中心代表分别发言。益阳市中心医院药物临床试验机构办主任李伟、秘书孙姝雯及风湿免疫科专业研究团队所有人员出席了本次会议。会议第二部分重点为项目介绍，对研究依据和背景、研究设计和研究目的、研究人群与入排标准、研究药物的作用机制、研究数据的收集以及研究总体规划进行了详细的阐述及深入讨论。石坚、李伟就研究相关应急预案进行了培训。石坚主任对研究团队的职责分工进行了明确的界定与授权，并嘱咐大家严格遵循方案，严密观察受试者病情，以保障研究质量与受试者安全。类风湿关节炎是一种多因素自身免疫性疾病，可以导致关节畸形而致残。按13亿人口计算，中国类风湿关节炎病人大概是500万左右。据统计，类风湿关节炎患者2年致残率达50%，3年致残率达70%。类风湿关节炎的高致残率不但严重影响人们的生活质量和家庭生活，还会加重国民经济的负担。“艾乐明”作为自身免疫治疗的变革者，在国内外治疗中重度类风湿关节炎患者的III期临床研究中，均表现出良好的安全性和有效性。因此，在国内开展该种药物的IV期临床研究，了解该药在真实世界中的安全性和有效性，具有非常重要的实际意义。这是益阳市中心医院风湿免疫科独立承接的首个药物临床研究，实现了分中心启动早于组长单位、启动会后当天就入组了2例患者的纪录，该研究的成功开展将对类风湿关节炎患者的治疗带来福音。大家对此次研究充满信心，表示将携手同行，在药物临床研究的道路上共同奋斗，造福更多的患者。文字:罗敏：图片:蔡婷 编辑：刘丰际 叶琳 审核：王颖 周志宏【来源：益阳市中心医院】声明：转载此文是出于传递更多信息之目的。若有来源标注错误或侵犯了您的合法权益，请作者持权属证明与本网联系，我们将及时更正、删除，谢谢。 邮箱地址：newmedia@xxcb.cn

大家都知道，药物是用于预防和治疗疾病。近年来，国内药物研发发展迅速，许多之前难以治愈的疾病也渐渐有了对应的治疗药物。不过，即便医疗科技有了如此大的进步，仍然存在着很多威胁人类健康或生命的各种疾病，患者还在期待更有效的治疗药物，为此，全世界都在不断地研发新药。在我们每个人的一生中，生病受伤不可避免，想要治愈可不是靠“硬抗”，还得是靠吃药，可是，我们也许从未想过，大家吃的药到底是怎么来的？又是怎么断定服用的药物安全有效呢？一切源于临床试验。一、 药物研发至上市的过程一个新药从研发到上市要经历几年甚至数十年的时间，这里就以化学药物为例介绍一下药物研发的大致过程：A、临床前研究药学研究：确定并制备目标药物，优化药物的合成工艺、提取方法、剂型选择、纯度、制备工艺，确定检验方法、质量指标、稳定性等。药理毒理学研究：评估药物的药理作用、安全性与毒性，及药物的吸收、分布、代谢和排泄情况。这一步要做生物实验（细胞实验、动物活体实验），选用的模型一般为：整体动物、离体器官及组织、体外培养的细胞、细胞片段、细胞器、受体、离子通道和酶等。B、临床试验的申请及审批当一个化合物通过了临床前试验后，需要向CFDA（药监局）提交新药临床研究申请，以便可以将该化合物应用于人体试验。C、开展临床试验Ⅰ期临床试验——健康人，评价药物的安全性Ⅱ期临床试验——患者，评价药物的疗效Ⅲ期临床试验——患者，对药物疗效及安全性作进一步的评价D、上市申请及审批在完成所有三个阶段的临床试验并分析所有资料及数据，如证明该药物的安全性和有效性，则可以向 FDA提交新药申请。一旦FDA批准新药申请后，该药物即可正式上市销售，供医生和病人选择。E、上市后研究Ⅳ期临床试验——患者，及时发现问题并制定解决问题的方案二、什么是药物临床试验？【定义】临床试验是指通过人体志愿者（也称为受试者）进行的生物学科学研究。【目的】确定一种新药或一项治疗方法的疗效与安全性以及存在的副作用。根据试验目的不同，受试者分为患者志愿者或健康志愿者。药物临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。Ⅰ 期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。Ⅱ 期临床试验：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。Ⅲ 期临床试验：治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。Ⅳ 期临床试验：新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。三、为什么要做药物临床试验？药品上市后终将用在人体身上，而人体和动物对相同物质的吸收、吸收后的组织分布、代谢及排泄不尽相同，所以在动物实验中获得的数据不一定都能客观反映该药物对人体的作用。因此出于对社会大众的利益考虑，一个新药在进入市场销售使用前，需要进行临床试验，获得有效率和不良反应的数据，获得这些数据的有效途径就是开展临床试验。因此，所有的新药都必须经过临床试验之后方可上市。

36氪获悉，临床试验信息系统供应商「易迪希」，宣布于2020年初获得数千万元的A轮融资。本轮由启明创投独家投资，资金将用于支持Clinflash系列临床试验系统开发、团队优化及市场拓展。易迪希提供临床研究领域云解决方案及相关专业服务，掌握多个核心技术及独家专利。公司成立于2014年，2018年获批国家高新技术企业。成立以来，易迪希开发的核心产品为Clinflash系列临床试验系统，包括Clinflash EDC电子数据采集系统、Clinflash IRT随机化与供应管理系统以及Clinflash Safety药物警戒系统。图片来自易迪希官网该系列系统已应用于国内外大型注册及上市后临床研究，服务对象为国内外知名医药研发企业，已与超过300家国内外领先医药企业和CRO开展合作，为600多个临床研究项目提供系统和服务，覆盖创新药、仿制药、医疗器械、体外诊断等多个领域。在创新药领域，Clinflash EDC与Clinflash IRT系统已经被广泛采用，多个III期临床研究顺利结束，多款产品成功申报NDA、成功上市。Clinflash Safety目前也被国内外知名医药、器械公司采用，该系统符合E2B R3标准，应用于临床试验及上市后个例安全性报告递交及信号监测。EDC通过信息化的系统，来替代传统纸质病例报告的手工录入方法，有助于解决临床试验数据标准相关的不规范问题，提高工作质量，大幅减少成本。相比海外，国内EDC起步较晚。2015年起，国家推出一系列政策，推动了EDC市场的发展；近年来，医药领域的快速发展，也给EDC带来了更大的市场机会。目前赛道上覆盖EDC业务的还有太美医疗、零氪科技、森亿智能等。至于投资逻辑，启明创投主管合伙人胡旭波表示：“中国乃至全球临床试验的发展需要高质量、融合移动技术、持续发展的信息系统支持。易迪希拥有坚实的专家与技术团队，通过对临床试验各阶段需求的深入洞察，开发了一系列高品质临床研究系统，并将持续专注于客户需求和产品品质提升。我们非常高兴有机会投资易迪希公司，未来我们将与他们一起努力，将Clinflash系统推向亚太及国际市场。”至于未来规划，易迪希总经理管卫华表示：“此次A轮融资后，将快速拓展市场业务并覆盖更多国内外领先的医药研发企业和CRO公司。易迪希在系统研发、运维支持及硬件方面也将加大投入，持续提系统品质及客户服务，帮助医药企业提高研发效率和效益。同时，还将进一步扩展系统及技术布局，Clinflash CTMS 临床研究管理系统预计在2020年上线，人工智能等先进技术也将引入现有系统。”

9月25日，国务院新闻办举行吹风会，介绍新冠病毒疫苗工作进展情况。对于包括疫苗进展、效果以及上市后的定价等在内的问题，会上给出了详细的解读。进展顺利，4个疫苗进入三期临床试验在发布会上，科技部社会发展科技司司长吴远彬在会上表示，科研攻关组围绕临床救治和药物、疫苗研发、病毒溯源和传播、检测试剂与设备、动物模型构建五大主攻方向，全力开展攻关，取得了积极成效，有力支撑了疫情防控工作。吴远彬称，疫苗是防控传染病最有力的技术手段，在保障广大人民健康方面具有重大意义，科研攻关组始终将疫苗研发作为重中之重，在疫情发生之初第一时间布局攻关任务，先后部署了灭活疫苗、重组蛋白疫苗、腺病毒载体疫苗、减毒流感病毒载体疫苗和核酸疫苗5条技术路线并行研发，组织12个全国优势团队进行联合攻关，严格按照《疫苗管理法》及相关法律法规的要求，规范有序开展研究工作。科研攻关组各相关部门全力支撑保障研发工作，研审联动，将疫苗研发审评审批的多个环节，由“串联”改为“并联”，同步开展，在不减少程序、不降低标准、保证安全的前提下，最大限度提高研发效率。此外，据吴远彬透露，目前，我国有11个新冠病毒疫苗进入临床试验阶段。4个疫苗进入三期临床试验，其中3个为灭活疫苗，1个为腺病毒载体疫苗。重组蛋白疫苗、核酸疫苗、减毒流感病毒载体疫苗正在抓紧开展以一、二期的临床实验。吴远彬称，上述4个进入三期临床试验的新冠病毒疫苗目前进展顺利。吴远彬介绍称，中生公司两个灭活疫苗在中东开展Ⅲ期临床试验，已接种超过3.5万人，目前观察疫苗的安全性良好，没有发生严重不良反应。他说：“我国疫苗企业与多个国家的机构签署了合作协议，在依法合规的基础上，共同实施Ⅲ期临床试验。”北京科兴中维公司的灭活疫苗在南美、东南亚地区有关国家，依法开展Ⅲ期临床试验，接种工作有序进行。军事医学研究院和康希诺公司联合研发的腺病毒载体疫苗获批在欧亚地区有关国家开展Ⅲ期临床试验，目前已经开始入组工作。上市后定价一定在大众可接受范围内对于公众关注的新冠病毒疫苗上市后的价格问题，科研攻关组疫苗研发专班工作组组长、国家卫生健康委医药卫生科技发展中心主任郑忠伟表示，一定会满足可及性和可担负性，在大众可接受的范围内提出指导价格。此外，科研攻关组疫苗研发专班工作组组长、国家卫生健康委医药卫生科技发展中心主任郑忠伟介绍称，将全力以赴，争分夺秒，推动我国新冠病毒疫苗尽快上市。我国疫苗可能有比较长期的保护作用在疫苗效果方面，中国疾控中心流行病学首席科学家曾光介绍称，人类发现新型冠状病毒的时间仅仅9个月，每款疫苗确切接种后的保护时间有多长，还要做长期的、大量的研究工作。目前比较积极的结果是，我国最早接种疫苗的受试者，血清监测结果显示抗体依然维持较高水平，这提示了疫苗可能会有比较长期的保护作用。目前还没发现新冠疫苗相关的ADE现象在会上，科研攻关组疫苗研发专班专家组副组长、中国工程院院士王军志介绍，从目前掌握的资料来看，还没有发现新冠疫苗相关的ADE现象；从1期和2期临床试验的结果数据来看目前基本上都属于轻度的可接受的不良反应。北京商报记者 杨月涵

9月25日，国务院新闻办举行吹风会，介绍新冠病毒疫苗工作进展情况。对于包括疫苗进展、效果以及上市后的定价等在内的问题，会上给出了详细的解读。进展顺利，4个疫苗进入三期临床试验在发布会上，科技部社会发展科技司司长吴远彬在会上表示，科研攻关组围绕临床救治和药物、疫苗研发、病毒溯源和传播、检测试剂与设备、动物模型构建五大主攻方向，全力开展攻关，取得了积极成效，有力支撑了疫情防控工作。吴远彬称，疫苗是防控传染病最有力的技术手段，在保障广大人民健康方面具有重大意义，科研攻关组始终将疫苗研发作为重中之重，在疫情发生之初第一时间布局攻关任务，先后部署了灭活疫苗、重组蛋白疫苗、腺病毒载体疫苗、减毒流感病毒载体疫苗和核酸疫苗5条技术路线并行研发，组织12个全国优势团队进行联合攻关，严格按照《疫苗管理法》及相关法律法规的要求，规范有序开展研究工作。科研攻关组各相关部门全力支撑保障研发工作，研审联动，将疫苗研发审评审批的多个环节，由“串联”改为“并联”，同步开展，在不减少程序、不降低标准、保证安全的前提下，最大限度提高研发效率。此外，据吴远彬透露，目前，我国有11个新冠病毒疫苗进入临床试验阶段。4个疫苗进入三期临床试验，其中3个为灭活疫苗，1个为腺病毒载体疫苗。重组蛋白疫苗、核酸疫苗、减毒流感病毒载体疫苗正在抓紧开展以一、二期的临床实验。吴远彬称，上述4个进入三期临床试验的新冠病毒疫苗目前进展顺利。吴远彬介绍称，中生公司两个灭活疫苗在中东开展Ⅲ期临床试验，已接种超过3.5万人，目前观察疫苗的安全性良好，没有发生严重不良反应。他说：“我国疫苗企业与多个国家的机构签署了合作协议，在依法合规的基础上，共同实施Ⅲ期临床试验。”北京科兴中维公司的灭活疫苗在南美、东南亚地区有关国家，依法开展Ⅲ期临床试验，接种工作有序进行。军事医学研究院和康希诺公司联合研发的腺病毒载体疫苗获批在欧亚地区有关国家开展Ⅲ期临床试验，目前已经开始入组工作。今年年底我国新冠疫苗年产能达6.1亿剂科研攻关组疫苗研发专班工作组组长、国家卫生健康委医药卫生科技发展中心主任郑忠伟表示，按照现在的估算，到今年年底，预计新冠疫苗年产能达6.1亿剂，到明年，年产能可以达到10亿剂以上。上市后定价一定在大众可接受范围内对于公众关注的新冠病毒疫苗上市后的价格问题，郑忠伟表示，一定会满足可及性和可担负性，在大众可接受的范围内提出指导价格。此外，科研攻关组疫苗研发专班工作组组长、国家卫生健康委医药卫生科技发展中心主任郑忠伟介绍称，将全力以赴，争分夺秒，推动我国新冠病毒疫苗尽快上市。我国疫苗可能有比较长期的保护作用在疫苗效果方面，中国疾控中心流行病学首席科学家曾光介绍称，人类发现新型冠状病毒的时间仅仅9个月，每款疫苗确切接种后的保护时间有多长，还要做长期的、大量的研究工作。目前比较积极的结果是，我国最早接种疫苗的受试者，血清监测结果显示抗体依然维持较高水平，这提示了疫苗可能会有比较长期的保护作用。目前还没发现新冠疫苗相关的ADE现象在会上，科研攻关组疫苗研发专班专家组副组长、中国工程院院士王军志介绍，从目前掌握的资料来看，还没有发现新冠疫苗相关的ADE现象；从1期和2期临床试验的结果数据来看目前基本上都属于轻度的可接受的不良反应。北京商报记者 杨月涵

国务院联防联控机制于2月28日15时在北京国二招宾馆（北京市西直门南大街6号）东楼三层中会议厅召开新闻发布会，介绍新冠肺炎的防控和治疗有关情况。国家卫生健康委医政医管局监察专员郭燕红女士，疾控局二级巡视员崔钢先生，科技部社会发展科技司司长吴远彬先生，中国工程院院士吴曼青先生，北大一院主任医师王贵强先生，就重症救治、疫情防控、科技应用、疾病特点等来回答媒体提问并介绍健康知识。疫情发生以来，不少医疗机构都开展了关于药物的临床研究，希望能够选择有效的药物用于临床的治疗。我们初步统计了一下，在中国临床试验注册中心注册的临床研究大概有234项，其中药物的临床研究105项，另外还有一些涉及到检测试剂、器械等等方面的。在药物研究当中包括中药、化学药物、生物药，这些药物绝大部分都是已经上市的药物，就是刚才记者所谈到的“老药新用”，具有一定的安全保障。正像刚才记者所谈到的，太多的药物实验也可能存在浪费资源的问题，甚至可能影响患者的治疗。所以我们在攻关过程中，也在加强组织，希望科学有序高效的寻找好的药物。近期国家卫健委、科技部、国家药监局几家共同研究制定了《关于规范医疗机构开展新型冠状病毒肺炎药物治疗临床研究的通知》，这个《通知》本身就是想进一步统筹规范已上市药物的临床研究工作。在《通知》中进一步强调了几个方面：一是进一步明确开展研究的条件。开展临床研究的药物应该为已上市药物，并且经过体外实验和动物实验验证有效。研究的机构应该是县级以上新冠肺炎救治定点医院，其中包括方舱医院。对研究的责任人也提出了相应资格要求，应该是副高以上的执业医师，能对可能出现的风险制定预案和管理的措施。二是进一步规范研究的程序，开展药品临床研究的医院和负责人要按照医疗机构开展临床研究项目管理的办法要求，进行伦理审查、立项，并按要求备案，开展全过程的质量控制和风险管控。相应的卫生和科技行政管理部门也要及时地收集辖区内医疗机构和科研机构开展和将要开展药物临床研究的信息，及时上报到科研攻关组。科研攻关组将统一协调医疗机构来承接推荐药物的临床研究任务，并统一发布药物临床研究相关信息，强化统筹资源，提高研究的整体效率。三是要有序加快应用。科研攻关组将效果较好的药品推荐至联防联控医疗救治组，由医疗救治组研究是否扩大使用范围或者纳入到诊疗方案。刚才回答问题中，恢复期血浆就是前期通过一些研究之后认为是有效的治疗方法，纳入到相应治疗方案。第六版指南中把磷酸氯喹纳入其中，也是前期通过研究后根据效果提出来的。这样就把一些药物，一些好的诊疗方案纳入其中。 下一步将通过规范、科学有序高效的药物临床研究来筛选出更多管用的药物。

动脉新医药（biobeat1）报道：2019年2月26日，基石药业在港交所敲钟上市，成为了继歌礼药业、华领医药、信达生物、百济神州和君实药业之后，第六家尚未盈利就在港交所上市的内地生物科技公司。本次基石药业上市共发行股票1.86亿股，每股12港元，共计募集资金22.32亿港元。今日开盘高开11%，开盘价13.32港元，最高价14.50港元。截至本文发文，每股单价14.18港元，上涨18.17%，总市值近140亿港元。根据基石药业披露，此次港股上市，30%的收益将用于支持基石药业的核心候选药物CS1001，40%用于支持其余临床管线，20%的收益将用于临床前药物的研发和新药许可，剩余10%用作营运资金及其他一般公司用途。豪华团队阵容引来巨额融资基石药业成立于2015年，是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及分子靶向药物。基石药业在上市之前共完成了两轮融资，分别是2016年7月1.5亿美元的A轮融资，投资方包括毓承资本、元禾创投和博裕资本；和2018年5月2.6亿美元的B轮融资，由GIC新加坡政府投资公司领投，红杉资本中国基金、云锋基金、通和毓承（由通和资本和毓承资本合并而来）、中信产业基金、泰康保险、ARCH Venture Partners、高瓴资本、King Star Capital、三万资本、AVICT、宏瓴资本、元禾原点、博裕资本跟投。两次融资均打破了当时中国生物医药领域该轮次的融资纪录。在投资方中我们也可以观察到诸多深耕于医药领域的知名投资机构，如通和毓承（毓承资本）、红衫中国、ARCH、高瓴资本等。这也表明了投资机构对于基石药业的纷纷看好。基石药业对于资本的吸引力与和管理团队密切相关，几乎全员都曾有过跨国药企高层经历。这样的管理团队使得基石药业在药物研发推进方面具有天然的优势。其创始人CEO江宁军在国内获得了医学博士学位之后，又赴加拿大读取了免疫学博士学位，并在美国华盛顿大学完成博士后研究，是美国的认证医师。在离开学校之后，江宁军博士进入美国赛诺菲公司任职，到2014年，出任赛诺菲全球副总裁、亚太研发中心总裁。在赛诺菲任职期间，江宁军博士领导了一系列Ⅰ-Ⅳ期临床试验。丰富的药物研发经验使得江宁军博士对于药物研究产生了新的思考。2016年7月，江宁军博士从赛诺菲离职，正式出任基石药业CEO。团队CMO杨建新，在美国德克萨斯大学西南医学院取得博士学位，师从诺奖获得者Micheal S.Brown博士和Joseph L.Goldstein博士，曾在Covance、辉瑞、Tularik等多家知名药企任职，主要负责药物研发工作。在加入基石药业之前，杨建新在同样已经在港股上市的百济神州任职高级副总裁兼临床开发主管，主持肿瘤研发项目的临床开发工作，其中就包括开发首个起源于中国的抗PD-1单克隆抗体。在加入基石药业之前，杨建新博士已经在生物医学研究和临床开放方面积累了二十年的经验。他的加入，进一步加速了基石药业的临床研究推进。除以上二人之外，基石药业的首席财务官叶霖来自香港高盛亚太医疗保健股权研究；首席商务官袁斌博士、首席科学官王辛中博士、首席转化医学官谢毅钊博士来自默沙东；产品开发及制造高级副总裁李景荣博士曾在罗氏任职。整个团队拥有的强大行业背景使得基石药业在融资过程中无往不利，成立不到三年就获得了总计4.1亿美元的两轮融资。药物研发外包，主力推动临床进展图片来源：基石药业招股说明书图：基石药业上市后的股权架构根据基石药业的招股说明书披露，基石药业目前最大的股东是毓承资本，也就是药明康德的风险部门独立之后的投资机构。这也意味着基石药业与药明康德之间有着千丝万缕的联系。事实上目前基石药业还没有自己的研发基地，非流动资产只有2230万元。其主要的临床前药物研发部分和药品生产环节大多外包给药明康德完成。药明康德在达到相关合约中的若干研发里程碑后，再转让研发过程中产生的知识产权。基石药业则主要负责推动临床实验的进展。这样的运营模式使得基石药业可以专注于临床实验的推进，而在研发和生产环节减少投入，尤其是减少了大量的固定资产投入。2016年基石药业亏损约2.5亿元，2017年亏损约3.4亿元。在刚刚过去的2018年，仅前9个月，公司亏损就达到了约11.6亿元。其中主要的开支就是研发开支上，占总开支的60%以上。截至2018年9月30日，基石药业的流动资产总值约为17.4亿元，非流动资产有2230万，负债总额约6.8亿元，权益总额约10.8亿元。由于目前基石药业还未有产品上市，连年亏损属于正常情况。而随着药物临床实验的推进和管线增加，其在药物研发上的开支也会随之增多。如果基石药业没有采取目前这种将实业部分外包，主攻临床实验的运营模式，对于基石药业而言其每年开支还将会大幅增多，也就不可能如此大胆的同时推进14条药物管线。14条药物管线，PD-L1单克隆抗体领衔图：基石药业药物管线。图片来源：基石药业官网基石药业共有14种专注于肿瘤的候选药物，分别处于临床前至临床后期的不同阶段，暂时还未有产品上市。在14种药物中，包括有4种引进药物的临床研究，和10种由基石药业自研的药物管线。如果基石药业想要在上市之后尽快扭亏为盈，CS1001和Ivosidenib两条药物管线的上市节点至关重要。CS1001是基石药业自主研发的国内首个全人源、自然全长的PD-L1单抗，是基石药业的药物管线中临床进展最快的。CS1001是一种最接近人体自身天然G型免疫球蛋白4（IgG4）的单抗药物。它可降低在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险，与同类药物相比具有潜在的独特优势。目前基石药业正在进行CS1001在非小细胞肺癌、T细胞淋巴瘤和经典型霍奇金淋巴瘤患者中的临床研究。推进速度最快的是有关非小细胞肺癌的临床研究，在2018年11月启动Ⅲ期临床。CS1001与铂类化疗的联合疗法也在2019年1月启动Ⅲ期临床试验。同时基石药业还在积极的将CS1001推向海外市场，并已于2018年12月在美国开展Ⅰ期临床实验。图：国内已上市的PD-(L)1单抗目前国内已经有四款PD-1单抗获批上市，分别来自百时美贵施宝、默沙东、君实生物和信达生物，还没有PD-L1靶向药物获批。基石药业的CS1001是目前临床实验进度最快的PD-L1靶向药物之一，是第一证的有力竞争者。如果Ⅲ期临床实验和审批过程顺利的话，CS1001预计会在2020年上半年进入NDA审批流程。基石药业的另一款临床进度较快的药物管线是Ivosidenib。2018年6月，基石药业与Agios合作，在大中华区推进Ivosidenib在大中华区的临床开发和商业化。紧接着在2018年7月，大洋彼岸就传来了捷报。Ivosidenib获得了美国FDA的上市批准，用于治疗具有1DH1基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病的成人患者。在海外通过审批上市对于Ivosidenib在中国的上市进度能够起到明显的助推作用。现在Ivosidenib在国内已经进入了Ⅲ期临床阶段，但具体上市时间不确定，港台和国内上市时间可能会有不同。除CS1001之外，基石药业的自研管线还有4条进入了临床阶段，分别靶向CTLA-4、PD-1、MEK和HDAC6，均是抗肿瘤的靶向药物，其中较快的两种药物已经进入了Ⅰ期临床阶段。另外还有五条在研管线处在临床前阶段，具体信息未披露。除了自研药物以外，基石药业还与BluePrint获得了其三条药物管线在大中华区的商业化权利，目前这些药物在国内外都处于临床试验阶段。

肺癌智能筛查5分钟就可确诊自动驾驶可在无地图区域进行自动建图脑起搏器产品已经植入近1.5万例次2018年，北京的医药健康、人工智能、智能网联汽车、大数据、5G等高精尖产业加速态势明显，高技术制造业和战略性新兴产业增加值分别同比增长13.9%和7.8%。本届北京科技周的主场活动，也充分展示了北京高精尖产业集中发力的成绩单，共展出了51项高精尖产业发展成果，涉及人工智能、医药健康、智能装备、新能源智能汽车等产业。热点医药健康、人工智能、智能网联汽车、大数据、5G……高精尖产业加速发展态势明显，成为北京经济发展新引擎。昨天，北京青年报记者从全国科技创新中心建设五周年成效系列新闻发布会之“高精尖重点领域重大技术创新成果发布会”上获悉，去年北京地区生产总值超3万亿元，而新经济实现了新的突破，增加值超过万亿元，其中高技术产业同比增长9.4%，高于北京GDP增速。五大高精尖产业大力发展北京科创基金已达186亿2017年底，北京市委市政府发布《关于印发加快科技创新构建高精尖经济结构系列文件的通知》，选取医药健康、人工智能等十个产业作为重点发展的高精尖产业，为全市高精尖产业发展绘就“路线图”。这一张“路线图”走向如何？用市科委副巡视员刘晖的一句话来总结，“高精尖产业正领跑北京经济增长”。发布会上，对于这一结论，刘晖用具体数据佐证。2018年，北京地区生产总值超3万亿元，新经济实现增加值超万亿元，其中高技术产业实现增加值6976亿元，同比增长9.4%。北京的医药健康、人工智能、智能网联汽车、大数据、5G等高精尖产业加速态势明显，高技术制造业和战略性新兴产业增加值分别同比增长13.9%和7.8%……这些亮眼的数据背后，离不开高精尖产业诸多重大项目的实地落成。据刘晖介绍，两年以来北京五大高精尖产业集中发力，包括：大力发展医药健康产业；重点培育人工智能产业；持续推进新能源智能汽车产业；加快发展新材料产业；支持科技服务业做大做强。今年北京科技周主场活动，也展出了51项高精尖产业发展成果，涉及人工智能、医药健康、智能装备、新能源智能汽车等产业。为了支持各产业重点项目的实际落地，去年市科委投入科技经费超25亿元，从基础研究、技术创新、要素集聚等方面促进高精尖产业发展。除此之外，还加快组建北京市科技创新基金，对接超过170家机构，立项子基金52支，通过投资决策14支，总规模达186亿元。近百个品种的新药明年开启临床研究在众多高精尖重大技术创新成果中，医药健康领域尤为突显。据市科委相关负责人介绍，目前全市年营业收入超过10亿元的医药企业已达20家，总产值超600亿元。“北京的医药健康产业集群效应比较明显，像经济技术开发区、大兴区，分别占产业规模的40%和10%左右。海淀区和昌平区，作为产业研发创新基地，规模贡献占比均近10%左右；朝阳区着力发展医药服务业，约占全市医药健康服务业收入的近50%。”该负责人表示。未来，北京的医药健康产业，在科创的引擎助力下，还将呈现新的发展态势。据悉，目前全市共有12个1类新药品种已获批进入临床，申报和获批生产的新药3个，数量居全国第二。在近5年已布局支持的在研发品种中，预计2020年10个以上品种都将实现产品注册，近百个品种可进入临床研究阶段。“未来全部上市后有望贡献百亿产值，产出10亿元大品种5个以上。”刘晖介绍说。除了新药品种之外，目前全市累计通过国家创新医疗器械审批的品种也达到37个，占全国的19%。首个国家新一代人工智能创新发展试验区落户北京人工智能领域科技资源占据明显优势，将为北京高精尖产业的腾飞发展，提供重要动力。据不完全统计，2018年，北京人工智能相关产业规模达1500亿元。“目前，北京在人工智能芯片与系统研发、计算机视觉等关键核心技术研究等方面实现创新突破，相关技术和成果达到世界一流水平, 专利数量已超过2.5万件。”市科委相关数据显示。校企资源，成为本市发展人工智能产业发展的两大重要优势。据介绍，北京大学、清华大学、中科院自动化所等全国过半数人工智能骨干研究单位，都聚集在北京，目前已拥有模式识别、智能技术与系统等10余个国家重点实验室。此外，龙头企业的聚集，也为人工智能产业发展提供动力。据市科委相关负责人介绍，目前本市已有百度、小米、京东等千亿元以上规模的企业和美团点评、字节跳动、奇虎360、好未来等百亿至千亿间规模的企业多家。此外，旷视科技、寒武纪、地平线、云知声、第四范式、医渡云等高成长企业快速发展，估值水平正大幅提升。去年，北京智源行动计划正式发布，北京智源人工智能研究院成立，支持科学家勇闯人工智能科技前沿“无人区”。今年，首个国家新一代人工智能创新发展试验区确定落户北京。“这一试验区将进一步推动北京成为全球人工智能学术思想、基础理论、顶尖人才、企业创新和发展政策的源头。”市科委表示。(记者 林艳)看点创新如鹏举 AI正当时脑起搏器广泛临床应用生活无法自理，生活质量急剧下降，也给家人造成了巨大的困扰……帕金森病给无数家庭带来了巨大痛苦。昨天下午，北京青年报记者在品驰“脑起搏器”的展台前看到，一块如眼药水瓶般大小的脑起搏器居然可以让生活无法自理的帕金森病人实现自己上下楼，甚至打起了太极拳。这款脑深部刺激系统（脑起搏器）是通过在患者的身体内部植入脉冲发生器，并通过发送电脉冲，经延长导线到达电极，释放到脑内相应核团，以此来抑制异常的神经信号，从而达到控制和治疗帕金森等运动障碍疾病症状，使患者恢复正常的活动能力。“刺激诱导的神经输出模式的规则化阻止了基底节——丘脑——皮层网络的病理性活动，因此激活了易化正常活动的代偿机制，从而达到控制帕金森等疾病的症状。”北京品驰医疗设备有限公司工作人员介绍道。北青报记者了解到，北京品驰医疗设备有限公司与清华大学经过多年合作，相继开发出了四代脑起搏器。目前系列脑起搏器产品已经在全国200多家医院植入近1.5万例次，患者植入时间最长的超过9年。2016年10月，脑起搏器系列产品通过CE认证，现已在孟加拉国、巴基斯坦、印尼及英国等多个一带一路沿线国家开展了植入手术。基于脑起搏器研制开发技术及研制经验，清华大学和品驰医疗还共同搭建了神经调控技术及产品开发平台，进一步开发出国产迷走神经刺激器（用于治疗癫痫）、国产骶神经刺激器(用于治疗膀胱过度活动症)，打破了进口产品的垄断地位，成功实现了产业化并大规模应用于临床。自动驾驶实现自动“建图”“汽车产业正处于人工智能时代前所未有的新浪潮中。自动驾驶的计算能力、准确度、实施性，和低功耗，所涉及的技术难度、经济规模，就好比‘人工智能’时代的‘珠穆朗玛峰’。”北京地平线信息技术有限公司市场拓展与战略规划副总裁李星宇用一个形象的比喻，表示在智能时代，自动驾驶技术是取得创新突破的关键所在。自动驾驶计算能力提高一个等级，也意味着能耗的成倍叠加。“所以我们关注什么是真正的有效算力，算力的有效性还体现在算力的利用率上，每一瓦能买到多少算力，能转化为AI有效输出的效率又是多少。”李星宇向北青记者解释说。依托自身独特的软硬结合边缘人工智能处理器技术，2017年北京地平线自主设计并研发了1.0边缘人工智能处理器，专注智能驾驶技术，成为本市实现量产流片的人工智能芯片。去年，地平线Matrix自动驾驶计算平台问世，开发了业界首个基于视觉的众包高精地图建图与定位。“对于自动驾驶来说，主要的衡量标准和核心技术的突破，其实就是更准确的定位和更高精的地图。”据李星宇介绍，针对自动驾驶落地急需的高精度地图需求，基于Matrix自动驾驶计算平台，他们推出了NavNet众包高精地图建图和定位方案。NavNet可在无地图区域进行自动建图，赋能高精度地图众包建图与更新。此外，面向自动驾驶，地平线还可提供高性能、低成本、低功耗的多级别环境感知方案，支持对复杂场景进行细粒度、结构化的语义感知，高度可扩展、模块化的三维语义环境重建。智能诊断肺癌仅5分钟“一些胸部结节的位置和形状各不相同。医生在诊断上需要反复进行观察。这个设备可以让医生5分钟内找到结节位置。”昨天下午，北青报记者在“肺癌智能筛查系统”的展位上看到，不少在这里围观的观众对这套系统快速判断病情的能力产生了兴趣。这套肺癌智能筛查系统是CT肺部诊断工作流的智能辅助工具，利用深度学习技术分析DR、CT及MRI等医学影像数据，能够自动识别并标记多类型结节病灶，准确高效地量化结节信息，如位置、大小、密度及性质等。“传统的医生在对一个病人确诊时需要看上百张检查影像，有时候位置不明显则需要反复看好几遍，大约用时都在15分钟左右，但用AI技术就可以将时间缩短到5分钟左右，提升医生的工作效率。” 北京推向科技有限公司产品经理张清悦介绍，这套肺癌智能筛查系统既可以帮助体检医生迅速筛检出存在病灶的影像，又可以在门诊住院病例的诊断过程中迅速标识出病变位置。“有时候，一些位置不明显，医生还有可能会看不清楚，用了这套系统，结节就可以清楚地被标记。此外，在患者半年后进行复查时，也可以自动与之前的CT影像进行对比。”北青报记者还了解到，使用肺癌智能筛查系统还能够解决医疗分配不均的问题。“在基层医院中通过AI技术，能够帮助医生早发现结节，并进行准确诊断。这样能够有效地缓解看病难、医疗分配不均的问题。” 张清悦介绍。目前全国已有300家医院用户使用这套筛查系统，成为医生诊断、治疗、随访等临床诊疗及科研工作的得力助手。(记者 武文娟 林艳 郭谦)趣点“我要把展览内容讲给我的学生们”“5G无人驾驶新能源汽车，用于医疗、教育的人工智能技术……参观完这个展览，我这个当老师的都看呆了，人工智能在生活领域的应用无处不在。我想我的学生们也会对这些高科技非常感兴趣。”来自山西运城一所高中的宁姓德育老师告诉北青报记者，她把参观的内容用照片、视频的形式全部记录下来，打算带回去给学生们看。她说，这次自己来北京出差最大的收获就是参观了本届科技周主场的展览。宁老师迫不及待地拿出手机相册向北青报记者展示上百张展览照片和多段的视频。 “你看，这里有深度互动机器人现场与小朋友互动的视频，还有VR滑雪体验的视频。基本上我每到一个展台就会拍拍照，录录视频。”宁老师说，她尽可能地把自己觉得新鲜的、前沿的、有趣的科技展项都记录下来，甚至自己还会像记者一样采访单位和企业的工作人员，了解更多相关知识。“在我们县里，孩子们对于人工智能的了解比较有限，尤其是缺乏直观感受。目前我们学校也有一些同步的网上课程，但对于孩子们来讲，如此集中、近距离地感受高科技、人工智能的机会还很少。”宁老师表示，这次回去之后，她会向学校提出建议，给学生们更多接触高新科技的途径和机会。她已经在展览现场留了几家科研院所、企业的联系方式，希望将来有机会能带她的学生去参观。(记者 武文娟)评点高精尖的北京定位：高质量发展在去年初的北京“两会”上，时任北京市代市长陈吉宁在《政府工作报告》中明确提出：“科技创新是北京实现高质量发展的第一动力。要把科技创新和高精尖经济结构紧密结合起来，以国家战略需求引导科技创新方向，以科技创新引领高精尖产业发展，不断增强首都发展的创新力和竞争力。”这一论述既是北京对全力推进全国科技创新中心建设的再次“宣誓”，也是北京对今后一段时间聚焦高精尖产业发展的行动做出的“预告”。归结为一句话：北京追求的是高质量发展。在昨天发布会公布的一串串地区生产总值数字、一项项世人瞩目的成果背后，是全北京齐头并进的努力：多个委办局通力配合，百亿元规模的市级科技创新基金迅速建立，重点园区和创新型企业另领任务……一年来，北京用实际行动和看得见的成果再次宣告：北京正在大力发展十大高精尖产业，全面增强技术创新能力，做强做优做大龙头企业，提升经济发展的质量效益，让符合首都发展定位的高精尖产业助力全国科技创新中心建设和首都经济高质量发展。(记者 雷嘉)